حدد باحثون من جامعة «ميشيجان ستيت» الأمريكية علاجًا جينيًا تجريبيًا يُعطى بجرعة واحدة، أظهر قدرة على إصلاح الشبكيات التالفة وعكس فقدان البصر، في خطوة وصفت بأنها إنجاز علمي غير مسبوق لتأكيد إمكان إعادة توصيل وترميم الخلايا العصبية والشبكات العصبية المتضررة لدى الثدييات البالغة.
واستهدف العلاج الخلل المرتبط بالنسخ المعيبة من جين CaBP4، الذي يؤدي إلى ضعف في البصر يبدأ منذ الطفولة. وينتج هذا الخلل عن نقص بروتين حيوي مسؤول عن نقل الإشارات الضوئية والتواصل بين خلايا الشبكية.
وطور الباحثون العلاج عبر حقن شبكيات العيون بفيروس معدل وغير ضار يحمل نسخة سليمة من جين CaBP4. وأظهر الحقن لمرة واحدة تحسنًا في الرؤية خلال الإضاءة الخافتة، وهي الوظيفة الأكثر تأثرًا بنقص البروتين، إلى جانب حماية أجزاء من الشبكية المتضررة من استمرار التدهور.
ترميم الوصلات الضرورية للرؤية
كما ساهم العلاج في إعادة نمو وتوسيع «الطبقة الضفيرية الخارجية»، التي تضم الوصلات الضرورية لعملية الرؤية. وساعد أيضًا في تطوير «الأشرطة المشبكية» داخل الخلايا المستشعرة للضوء، وهي تراكيب يتوقف نموها وتتراجع تشريحيًا عند اضطراب وظيفة الجين.
وشبّه الباحثون الطفرات الجينية التي تصيب الشبكية بالأخطاء المطبعية في المخططات الهندسية؛ إذ يمكن أن تمنع النظام من فهم التعليمات بصورة صحيحة، بما يؤدي إلى تكوين معيب وفقدان تدريجي للبصر.
نور في الطريق
